La Neuropathie Optique Héréditaire de Leber est une maladie génétique rare de la vue, due à une anomalie d’un gène mitochondrial, qui entraîne une perte de la vision centrale brutale, asymétrique, généralement entre 15 et 30 ans. Il n’existe aucun traitement efficace actuellement pour cette maladie.
Essai de thérapie génique
- Laboratoire de référence : Généthon
- Partenaire : Institut de la vision
Cet essai clinique de phase I/II se base sur l’administration d’un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) portant une copie normale du gène muté chez les patients. En cours depuis 2013, son promoteur est Gensight Biologics et il est mené dans le cadre d’une collaboration avec le Dr. Marisol Corral-Debrinski et le Pr. José-Alain Sahel (Institut de la Vision, Paris).
