La Fondation Prize4Life, engagée dans la lutte contre la sclérose latérale amyotrophique, a remis le prix Avi Kremer ALS Treatment à l’équipe française de Martine Barkats et Maria-Grazia Biferi (Institut de Myologie/Inserm/UPMC) pour leurs travaux de thérapie génique dans la sclérose latérale amyotrophique.cette maladie.
Déterminée à faire émerger des traitements curatifs contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative grave (connue aussi sous le nom de maladie de Charcot) dont certaines formes sont d’origine génétique, la Fondation Prize4life lançait, en 2012, aux chercheurs du monde entier un véritable défi : mettre au point un concept thérapeutique, vérifiable et reproductible, augmentant l’espérance de vie d’au moins 25% de souris modèles de la maladie.
L’équipe « Transfert de gène dans le système nerveux central & biothérapie des maladies du motoneurone » de l’Institut de Myologie, a développé une thérapie génique inhibant l’expression du gène SOD1, impliqué dans l’une des formes génétiques de la SLA. L’espérance de vie des souris traitées à l’âge adulte a été augmentée de plus de 50 % dépassant ainsi le seuil fixé par Prize4Life. Des résultats récompensés par la Fondation à hauteur de 1 million de dollars.
Ces travaux innovants ouvrent des perspectives thérapeutiques pour cette maladie qui ne bénéficie d’aucun traitement curatif à ce jour.
« J’ai rejoint l’équipe de Martine Barkats, au sein de l’Institut de Myologie, en 2011, en tant que Post-doc. L’équipe s’intéressait alors aux maladies du motoneurone et plus précisément à l’amyotrophie spinale. J’ai alors commencé à travailler avec eux sur la thérapie génique dans la sclérose latérale amyotrophique. Nous avons rejoint le projet lancé par la Fondation Prize4Life, car nous répondions à tous leurs critères.
Nous sommes très fiers d’avoir obtenu ce prix, parmi les 16 projets présentés. C’est pour nous une vraie reconnaissance de notre travail et aussi l’occasion d’attirer l’attention sur cette maladie et sur la piste innovante qu’est la thérapie génique.
Aujourd’hui, nous allons pouvoir continuer àtravailler pour adapter ce protocole à l’Homme . C’est un vrai espoir pour cette maladie » a déclaré le Dr Maria-Grazia Biferi.
